Kutatása a kapszaicinérzékeny érzőidegek és neuropeptidek szabályozó szerepére irányul gyulladásos és fájdalom kórképeket modellező transzlációs kísérletekben a kórélettani folyamatok feltérképezése és új gyógyszercélpontok azonosítása céljából.

Bizonyította, hogy a szomatosztatin 4 receptor fájdalomcsillapító szerepe mellett antidepresszáns/szorongásgátló célmolekula. Felfedezte a szemikarbazid-szenzitív aminoxidáz szerepét fájdalomban, és azonosított egy ennek gátlását célzó új fájdalomcsillapító mechanizmust. Fontos szenzoros-immun interakciókat és mediátorokat írt le migrénben és gyulladásos betegségekben. Igazolta az autoantitestek és neuroinflammációs mechanizmusok szerepét komplex regionális fájdalom szindrómában.

163 nemzetközi közlemény szerzője (IF: 537,91, összes hivatkozás: 4440, h-index: 38), 17 megvédett PhD-értekezés témavezetője. Számos preklinikai gyógyszerfejlesztés és 13 szabadalom résztvevője, egyetemi és ipari kollaborációk szervezője, a PBKIK Innovációs Bizottság tagja. Hazai és nemzetközi pályázatok téma-, ill. társtémavezetője, folyóiratok szerkesztőbizottsági tagja, pályázati zsűrik tagja, konferenciák, workshopok, szimpóziumok szervezője. A PerkinElmer kisállat képalkotó közép-európai referencialabor létrehozója. Az MTA Orvosi Osztály köztestületi képviselője, az I. sz. Doktori Bizottság tagja, az Elméleti Orvostudományi Bizottság titkára, a PTE szenátora. Kiemelendők Mestertanár Aranyérem, Bolyai-plakett, Magyar Felsőoktatásért, Talentum és Akadémiai Díj kitüntetései.

Elsőként azonosított a bőr és a nyálkahártya hámsejtjein baktériumok felismerésére szolgáló Toll-like receptorokat, leírta a természetes immunitásban betöltött szerepüket. Megállapította, hogy a bőrben a P. acnes filotípus specifikus módon fokozza a gyulladástkeltő citokinek képződését, és hozzájárul az aknéban látott gyulladás kialakulásához. Pszoriázisban potenciális gyógyszerjelölt molekulákat azonosított. Kutatócsoportja fejlesztette ki bőrbetegségek kezelésére a xenon-klorid excimer lézerkezelést. Elsőként alkalmazott xenon-klorid excimer lézerkezelést pikkelysömörben, festékhiány betegségben és atópiás dermatitiszben. Új fényterápiás kezelési eljárást dolgozott ki a szénanátha kezelésére. Az excimer lézerkezelést ma már a klinikai gyakorlatban rendszeresen alkalmazzák, tankönyvek és szakmai irányelvek hivatkozzák. Ezt az eljárást csak az USA-ban mintegy 200 központban több mint 2 millió esetben alkalmazták. Fényterápia, biotechnológia, valamint molekuláris biológiai területeken 11 szabadalomcsaládban 38 szabadalmi bejelentése van. Témavezetésével 17-en szereztek PhD-fokozatot, és munkatársai közül hárman nyerték el az MTA doktora címet. Eredeti nemzetközi közleményeinek száma >300, a hivatkozások száma >8000, h-indexe 43. Szerkesztőbizottsági tagja 5 nemzetközi folyóiratnak. Jelentősebb díjai: Akadémiai Ifjúsági Díj, Ottó Braun-Falco-díj, Kaposi-díj, Batthyány-Strattman László-díj, Akadémiai Díj, Német Dermatofarmakológiai Innovációs Díj, Jedlik Ányos-díj.

Nagy tudású, modern szemléletű neurológus. Harmadszor kerül előterjesztésre MTA levelező tagságra. Kiemelkedő klinikai és tudományos kutatói munkássága alapján hazai és nemzetközi szaktekintélynek számít két olyan súlyos neurológiai betegség vizsgálatában és gyógyításában, melyek közel 3 millió (szklerózis multiplex), illetve ~600 000 (miaszténia grávisz) embert érintenek a Földön. 206 közleményben, köztük elismert folyóiratokban (Brain, 2000, 2010; Eur. J. Neurology, 2006, 2009; Ann. Neurol., 1994; PNAS, 1992; The Lancet, 2009) közölt eredményei jelentős visszhangot váltottak ki. Általuk tagja lett a nemzetközi és Európai Sclerosis Multiplex Társaságok Tanácsának, az EFNS Councilnak, valamint nemzetközi klinikai vizsgálatokat irányító bizottságoknak (The Lancet, 2008, 2009). 2000 és 2018 között öt magyar orvosi társaság elnöke volt, köztük a Magyar Neurológiai Társaságé, jelenleg a Magyar Neuroimmunológiai Társaság elnöke. Vezetésével alakult meg a Neuroimmunológiai Nemzeti Központ (1997). 2009–2013 között a PTE Klinikai Orvostudományok, 2013-tól a Klinikai Idegtudományi Doktori Iskola vezetője. Sikeres utánpótlás-nevelő: klinikáján hárman nyerték el az MTA doktora címet, két tanítványa külföldön professzor, négy tanítványa osztályvezető főorvos. A neurológia oktatásában kiemelkedő szerepet visz a tankönyvként is használt kézikönyve, melynek 8 éven belül négy kiadása jelent meg. Fontosabb kitüntetései: Batthyány-Strattmann László-díj (2008), Magyar Érdemrend tisztikeresztje (2018).

Kutatási területe az autoimmun gyulladásos betegségek és a kóros csontlebontás molekuláris mechanizmusainak vizsgálata. Felfedezett egy új, a fehérvérsejtek letapadásához szükséges sejten belüli jelpályát (Immunity, 2002; Nature Immunol., 2006; J. Exp. Medicine, 2009) és a csontfalósejtek (oszteoklasztok) fejlődéséhez és a csontlebontáshoz szükséges új jelátviteli folyamatokat (PNAS, 2004). Azonosította az autoimmun ízületi gyulladás kialakulásához szükséges molekuláris lépéseket (J. Exp. Medicine, 2009, 2014; Arthritis Rheum., 2010; Nature Commun., 2016) és a kis falósejtek (neutrofil granulociták) számos új funkcionális szerepét (J. Exp. Medicine, 2015; Nature Commun., 2016). Számos új jelátviteli paradigmát alkotott, és hozzájárult egy új tudományág, az oszteoimmunológia létrejöttéhez. Kutatási eredményei a reumatoid artritisz kináz-gátlószerekkel történő új terápiáinak fejlesztését alapozták meg. A transzgénikus technológiák hazai alkalmazásának úttörője. Elnyerte a European Research Council, a Wellcome Trust és az MTA Lendület program kutatási támogatását. Számos európai kutatási projekt vezetője vagy résztvevője. Két évig a Eur. Soc. for Clinical Investigation alelnöke, 6 évig a J. of Immunology szerkesztője volt. A European Phagocyte Group vezetője. Egyik tanítványa kutatócsoport-vezető Amerikában, egy másik elnyerte a Junior Príma Díjat és az MTA Lendület Program támogatását. Az Akadémiai Díj, a Magyar Érdemrend tisztikeresztje és a Sanofi-Aventis/Chinoin Magyar Kutatási Díj kitüntetettje.

A konzervatív mozgásszervi gyógyászat nemzetközileg elismert szaktekintélye. A Mayo Klinikán végzett kutatásai során az elsők között igazolta férfiakban az oszteoporotikus combnyaktáji törések hajlamosító tényezőit és a magas halálozás okait. Európai összehasonlításban elsőként írta le az oszteoporózis és a csigolyafrakturák magas hazai előfordulását, és kidolgozta a Nemzeti Osteoporosis Programot. A WHO oszteoporózis elleni világprogramjának titkára volt, a WHO ez irányú szakmai ajánlásának egyik szerzője. Molekuláris genetikai kutatócsoportja eredeti megfigyeléseket tett az interferon jelátviteli útvonal fokozott aktivációjáról és a SQSTM1 mutációk hazai halmozódásáról Paget-kórban. Kutatási eredményei elősegítették a felnőtt- és gyermekkori ízületi gyulladások kezelésében a ma leghatékonyabb biológiai terápia gyakorlatának kialakítását, és az általa létrehozott hazai artritisz centrumhálózat eredményes működését. Részt vett a reumatoid artritisz kezelésére vonatkozó 2017-es nemzetközi ajánlások kidolgozásában. Úttörő munkát végzett a tartós ólomexpozició, valamint az uráttranszporter-enzimek csökkent expressziója köszvényt előidéző hatásának vizsgálatában, ez utóbbi kapcsán a kutatócsoport 2018-ban új funkcionális mutációt írt le. Az általa vezetett Környezet és Egészség Bizottság rendezvényeinek számos tematikus anyaga a Magyar Tudományban került publikálásra. Személye sikeresen egyesíti a kiváló klinikus, kutató, oktató, szervező és közéleti ember ismérveit.

Az agy energiaellátásának zöméért felelős ATP által közvetített purinerg jel­átvitel kutatásában számos úttörő felfedezést tett, és a terület vezető nemzet­közi szakértője. Elsőként írta le az ATP felszabadulását idegi aktivitás során; az ATP-érzékeny P2-receptorokat az idegvégződéseken; a P2X7-receptor gátlásvédő hatását idegrendszeri betegségek állatkísérletes modelljeiben; ez utóbbi felfedezésen alapuló, first-in-class antidepresszáns gyógyszer fejlesztése jelenleg a klinikai fázis II. stádiumban van. Koordinátorhelyettese a témát kutató-fejlesztő európai uniós konzorciumnak. Publikációinak idézettsége 4744, h-indexe 39, 1 szabadalma van.

A Semmelweis Egyetem címzetes egyetemi tanára, 5 végzett, 7 jelenlegi PhD-hallgató témavezetője. A Magyar Kísérletes és Klinikai Farmakológiai Társaság elnöke, a Federation of the European Pharmacological Societies és az International Union of Basic and Clinical Pharmacology vezetőségi tagja, az EASAC Bioscience Steering Committee és az EU ERC Advanced Grant LS7 panel tagja. 15 hazai és nemzetközi konferencia szervezője. A Brain Research Bulletin és az Inflammapharmacology section editora, a Purinergic Signalling Associate editora, a Pharmacology Research and Perspectives európai regionális editora.

Fontosabb díjai: TEVA-Biogal Rt. Természettudományos Kutatási Díj (1998), L’Oreal–UNESCO „A nőkért és a tudományért” Díj (2005), Charles Simonyi-díj (2007), Gábor Dénes-díj (2010), Akadémiai Díj (2016). 2016 óta tagja az Academia Europaeának.

Kutatásait a Semmelweis Egyetem I. sz. Patológiai és Kísérleti Rákkutató Intézetében kezdte, majd megalapította az OOI Tumor Progressziós, az OKTPI Tumor Biológiai osztályait, majd az MTA–SE Molekuláris Onkológiai és Agyi áttét kutatócsoportjait, amelyekkel a daganatok áttétképző képességét kutatja. Kutatásai kimutatták, hogy a daganatok áttétképzésében kulcsszerepet töltenek be a genetikailag megváltozott vagy illegitim módon kifejeződő extracelluláris mátrix receptorok. Több daganatban is kimutatta, hogy a gazdaszervezet daganatellenes immunválaszát az intratumorális immunsejtek összetételével és funkcionális aktivitásával lehet jellemezni. Kimutatta, hogy a mutáns KRAS rezisztens a preniláció gátlásra, és ennek klinikai jelentősége van. Konzorciális partnereivel jelenleg a mutáns KRAS allélspecifikus inhibitorainak kifejlesztésén dolgozik. Nemzetközi közleményeinek száma 297, amelyekre 4750 független hivatkozást kapott. Szerkesztőbizottsági tagja a Clinical & Experimental Metastasis és a Cancer Metastasis Reviews, alapító főszerkesztője a Pathology Oncology Research folyóiratoknak. Az életmű össz impaktfaktora 601,5, h-indexe 44. Munkásságát az MTA kétszer is Akadémiai Díjjal ismerte el. Vezetésével 18 biológus, patológus és klinikus szerzett PhD-fokozatot. Munkatársai ma az Országos Onkológiai és Korányi Intézetek osztályait és a Bécsi Orvosegyetem kutatórészlegét vezetik. Patológus tanítványai a Karolinska Intézet és a London University Patológiai osztályait vezetik.

Munkásságának alapja az agyalapi tumorok klinikuma, genetikája és patomechanizmusa. Beteganyaga segítségével számos génmutáció patomechanizmusát bizonyította. Egy founder mutáció felismerésével magyarázatot adott a gyakori óriásnövésre Észak-Írországban. Vizsgálatait a helyi lakosság szűrésével szélesítette. Elsőként bizonyította, hogy a génhordozók preszimptomatikus szűrése korai diagnózishoz és jobb klinikai kimenetelhez vezet. Magyar kollaborációban jellemezte a hipofízis tumorok és paragangliómák együttes jelentkezését. Vezető szerepet tölt be nemzetközi társaságokban, valamint az európai és magyar endokrin továbbképzésben.

Kovács Sándor fizikusi ismeretei okán – a kardiovaszkuláris fiziológia, valamint a szívkatéterezés és a ventrikulográfiával egyidejű echo-MRI mérés új értékelését dolgozta ki. (A munkában figyelembe vették a szívhangokat, és a diasztolés szívpumpa funkciókat is.) Eredményeiről a Nature folyóiratban számolt be. (Együtt dolgozott K.S. Thornnal, aki 2017-ben fizikai Nobel-díjat kapott.)

Kezdeményező ezen ismeretek magyarországi bevezetésében. Évek óta segíti a hazai intézmények, a Semmelweis Egyetem, valamint a BME Biomérnöki képzését, szervezi a Washington University és a magyar egyetemek kapcsolatait. Több mint 300 cikke, (részben meghívott) előadása, 4000 hivatkozása és három orvosi eljárási szabadalma van, h-indexe 34.

Tudományos munkásságát Pécsett, Grastyán Endre csoportjában kezdte, majd Németországban dolgozott. Tudományos érdeklődése az agy véráramlásának vizsgálatára, a cerebrovaszkuláris betegségek kutatására összpontosult. Az aacheni Hermann Zeumer professzorral, a „modern stroke therapy” megalapítójával vizsgálta az érelzáródások rekanalizációs lehetőségeit klinikailag és állatkísérletekkel is. Aktívan részt vett a legjelentősebb nemzetközi vizsgálatok szervezésében. Nemzetközi közleményeinek száma 291, amelyekre 5132 független hivatkozás található. Iskolateremtő hatását bizonyítja, hogy a legjelentősebb német egyetemi neuroradiológiai tanszékek közül hármat az ő tanítványai vezetnek.

Tudományos munkássága elsősorban a májbetegségek, kiemelten a májrákok kialakulásának mechanizmusára irányul. A nemzetközi májkutatás, valamint a modern molekuláris patológiai irányzatok vezető egyénisége. Közleményeinek idézettsége 15 915, h-indexe 66. A Német Biobank Platform, a német Translational Cancer Research koordinátora. Számos német és nemzetközi társaság vezetőségi tagja, valamint elnöke, több vezető folyóirat szerkesztőbizottsági tagja. Többször volt előadója magyar kongresszusoknak, támogatja a kétoldalú együttműködéseket és kezdeményezésére indult meg az évenkénti Német–Magyar Szimpóziumok tartása a Német Nemzeti Patológus Kongresszusokon.