A biohasonlók megjelenése, az alacsonyabb gyógyszerár miatt, jelentősen javítja a költséghatékonyságot, és lehetővé teszi az új originális biológiai termékek szélesebb körű felhasználását. Az egyre bővülő biológiai terápiás palettának köszönhetően ma már nem egyes kiválasztott szerek költséghatékonyságát, hanem terápiás stratégiák, terápiás szekvenciák költséghatékonyságát célszerű összehasonlítani ahhoz, hogy a legköltséghatékonyabbat megtaláljuk. A biohasonlók mellett is igen magas összegek szükségesek az egy jó minőségű életév (1 QALY) nyereség eléréséhez, és az új, költséges originális termékek csak jól megválasztott terápiás stratégiák részeként válhatnak elérhetővé a betegek számára. Az elkövetkező években a biológiai terápiás lehetőségek további bővülése várható.

The emergence of biosimilars at lower prices significantly improves the cost-effectiveness and allows also a wider use of new original biologics. The biological drug palette is expanding hence not single therapies but therapeutic (drug) sequences should be compared in order to find the most cost-effective strategy. In the era of biosimilars, still high amounts are needed to achieve a good-quality life-year (1 QALY) gain, and new, expensive original products can only be available as part of well-chosen therapeutic strategies. In the coming years, registration of further biological therapies is expected.

Nemcsak az átlagpopuláció, hanem az érintett betegek várható élettartama is növekszik, így folyamatosan nő ezen betegségek prevalenciája. A biológiai terápiák magas költsége és az egyre több beteg egyre hosszabb távon, sok esetben élethosszon történő, folyamatos kezelése miatt a finanszírozási szempontok is a mindennapi betegellátás, az orvosi döntések szerves részévé váltak. Azonban a leghatékonyabb biológiai gyógyszer is csak akkor hat, ha a betegek megfelelő finanszírozással hozzá is jutnak. Ha kevesebb beteget kezelnek biológiai terápiával, mint akinek abból haszna lehetne, akkor a társadalmi szinten elérhető egészségnyereség alacsonyabb, mint lehetne. A finanszírozási döntések határozzák meg az egyén és a társadalom szintjén elérhető egészség-haszon nagyságát.

Van egy nagyon fontos további szempont is. A hozzáférés különbsége miatti méltánytalanság (inequity) a nagyon hatékony terápiák esetén sokkal jelentősebb, mint az korábban volt, hiszen nagyon nagy az életminőség-különbség két azonos súlyosságú páciens között, attól függően, hogy megkapja-e a biológiai terápiát vagy sem. A hozzáférési különbség (1. ábra) pedig még a hasonló vagy egymással összemérhető egy főre eső GDP-jű országokban is jelentős (Gulácsi et al., 2016; Gulácsi et al., 2017a; Péntek et al., 2014c; Péntek et al., 2017a; Rencz et al., 2015).

A költséghatékonysági elemzések a terápiákkal kapcsolatos döntéshozatalt segítik elő. Azt mutatják meg, hogy az új terápiával elérhető többlet-egészségnyereség milyen többletköltség felhasználásával érhető el. A biológiai gyógyszerekkel kezelhető betegségekben azonban kevés adat állt rendelkezésre. Így a biológiai gyógyszerek egészség-gazdaságtani kutatásai az első években a betegséggel járó költségek felmérését célozták meg. Ezen belül is kiemelten vizsgálták a munkából való kiesés (betegállomány, rokkantnyugdíj) vagy csökkent termelékenység miatti költségeket, valamint a családra háruló gondozási terheket.

A krónikus immunológiai megbetegedések esetén a finanszírozó számára jelentkező direkt költségek a biológiai terápiákat megelőző időszakban az összköltség 30–40%-át tették ki, a költségek nagyobb része az indirekt költségek kategóriájába esik. A finanszírozói adatbázisok tehát a betegségek tényleges súlyára vonatkozó és a megfelelő egészségpolitikai döntések megalapozásához szükséges adatokat még a legjobb esetben is csak részben tartalmazzák.

A QALY (good-quality life-year), a jó minőségű életév az az egészségügyi közgazdaságtanban széles körben használatos kimenet, amelynek segítségével a különböző betegségek okozta egészségveszteség és a biológiai terápiákkal elérhető egészségnyereség összehasonlíthatóvá válik, és így a költség/QALY alapvető számítás lett a finanszírozói döntéshozatalban. A költségvetési hatás elemzése minden európai országban jogszabályok által előírt követelmény mindazon gyógyszerek esetén, amelyeket a forgalmazó társadalombiztosítási finanszírozás igénybevételével kíván elérhetővé tenni. Ezek az adatok azonban az országok egy része esetén nem állnak rendelkezésre. Ezek jelentős részben hozzájárultak ahhoz, hogy az első biológiai gyógyszerek regisztrációja és társadalombiztosítási befogadása között hazánkban, és a közép- és kelet-európai országokban jellemzően hat–tíz év telt el, míg a nyugat-európai országokban gyorsabban és szélesebb körben terjedtek el ezek a kezelések. A biológiai terápiához való hozzájutás azonban húsz évvel az első szer regisztrációja után is jelentős eltéréseket mutat, akár az egyes országokon belül is, ami új társadalmi, egészség-gazdaságtani kérdéseket vet fel.

Hasonló hozzáférési eltérések láthatók a pszoriázis esetén is a biológiai terápiák vonatkozásában. Egy közép-kelet-európai országokban zajlott felmérés azt mutatja, hogy az országok közötti hozzáférési különbség tizenötszörös. A reumatológiai betegségek terén is jelentős különbséget látunk az országok és diagnózisok közötti összehasonlítás során (Gulácsi et al., 2016).

Hazánkban a hozzáférés a vizsgált országok felső szegmensében található, hasonló, illetve jobb, mint a Cseh Köztársaságban és Szlovákiában, és jelentősen kedvezőbb, mint Lengyelországban, illetve a többi vizsgált országban. Eredményeink azt is nagyon jól mutatják, hogy az egyes országok egy főre eső GDP-jétől nem tekinthetünk el, az egy főre eső GDP azonban nem minden esetben magyarázza a hozzáférési különbségeket. Lengyelországban például közel azonos az egy főre eső GDP, mint hazánkban, azonban arányaiban sokkal kevesebb beteget kezelnek a nagyon hatékony és költséges biológiai terápiákkal.

Ezeknek a szereknek a klinikai hatásossága és biztonságossága nem különbözik szignifikánsan az originátor termékekétől (Baji et al., 2014). Az árakra gyakorolt hatás kettős, egyrészt az esetek jelentős részében a biohasonlók ára kedvezőbb, mint az originátor termékeké, másrészt árversenyre kényszerítik az originátor termékek forgalmazóit. Alkalmazásuk jelentős költségmegtakarítást tesz lehetővé, amely megtakarítást új betegek terápiájára fordítva társadalmi szinten igen jelentős többlet-egészségnyereség érhető el (Brodszky et al., 2016; Gulácsi et al., 2015; Gulácsi et al., 2017b; Péntek et al., 2017b). A biohasonlók alkalmazását az orvosok is támogatják, amennyiben a megtakarítás legalább egy részéből a betegeiknek is többlethasznuk származik (például: több beteg kezelése, könnyebb és gyorsabb terápiára kerülés) (Baji et al., 2016).

A biohasonlók megjelenése jelentősen javítja a költséghatékonyságot, és lehetővé teszi az új originátor biológiai termékek szélesebb körű felhasználását is. A betegek sok esetben nem egy biológiai terápiában részesülnek, hanem, ha az első választott szer hosszabb vagy rövidebb idő után valamilyen ok miatt nem hatásos, akkor a beteg egy második vagy harmadik biológiai gyógyszert kap. Ma már nem egyes kiválasztott szerek költséghatékonyságát, hanem a terápiás stratégiák, terápiás szekvenciák költséghatékonyságát célszerű összehasonlítani ahhoz, hogy a leginkább költséghatékonyat megtaláljuk. Példaként említjük a Crohn-betegség biológiai terápiás stratégiáinak összehasonlító költséghatékonysági vizsgálatait. Négy biológiai szert (infliximab, biohasonló-infliximab, adalimumab és vedolizumab) tartalmazó stratégiákat hasonlítottunk össze, mégpedig úgy, hogy vizsgáltuk az egy-, a kettő- és a háromelemű biológiai stratégiákat. Az elemzést finanszírozói perspektívából kilenc országban végeztük (Belgium, Franciaország, Németország, Magyarország, Olaszország, Spanyolország, Svédország, Hollandia és az Egyesült Királyság) (Baji et al., 2018; Rencz et al., 2017). A luminális Crohn-betegség esetén a leghatékonyabb egy egyelemű biológiai stratégia a biohasonló-infliximab, amelynek a költséghatékonysága a legalacsonyabb Magyarországon, a legmagasabb Svédországban volt (€35 ezer–€77 ezer/QALY). A leghatékonyabb kételemű biológiai stratégia a biohasonló-infliximab–adalimumab a leginkább költséghatékony Franciaországban és a legkevésbé költséghatékony Németországban volt (€70 ezer–€162 ezer/QALY). A leghatékonyabb háromelemű stratégia, biohasonló-infliximab–adalimumab–vedolizumab, a leginkább költséghatékony Hollandiában és a legkevésbé költséghatékony Spanyolországban volt (€206 ezer–€363 ezer/QALY).

Igen magas összegek szükségesek az 1 QALY nyereség eléréséhez, a költséges originátor termékek jól megválasztott terápiás stratégiák részeként válhatnak elérhetővé a betegek számára.