Fogalmilag a biológiai terápia élő szervezetekből származó anyagokkal történő gyógykezelést jelent. Ezen többnyire fehérjetermészetű nagymolekulák természetes módon jelen lehetnek a szervezetben, vagy azokat modern biotechnológiai módszerek segítségével laboratóriumi körülmények között állítjuk elő. A biológiai kezelés különböző immunológiai hatások révén célzottan gyengíti vagy stimulálja az immunrendszert, és ezáltal segít leküzdeni az autoimmun hátterű, valamint a daganatos és infektív kórfolyamatokat. A fertőző betegségek és daganatok elleni vakcinák a szervezet természetes és adaptív immunvédekezésének fokozása révén fejtik ki hatásukat. A biológiai terápiát immunterápiának vagy biológiai választ módosító gyógyszerelésnek (biological response modifying drugs, BRMD) is nevezzük, és az élesen elválik a különböző szintetikus molekulák használatát jelentő kémiai gyógyszeres kezeléstől (Gyires et al., 2017).

Az előállított biológiai készítmények hatása az aktív immunsejtek (vagyis a fehérvérsejtek alcsoportjait képező T- és B-limfociták és makrofágok), illetve az általuk termelt különböző gyulladásos és daganatos sejttermékek (például: citokinek, integrinek, immunglobulin E stb.) gátlásán keresztül történik. A citokinek közül kiemelkedő jelentőségűek a betegségek patomechanizmusában kulcsszerepet játszó tumornekrózisfaktor (TNF)-alfa és az interleukin (IL) család különböző molekulái.

Az adott célpont támadására kifejlesztett eredeti (biooriginális) készítmények mellett a licencidő lejárta után rutinszerűen megjelennek a biológiailag hasonló (bioszimiler) molekulák, melyek a hatóanyag, hatásosság és biztonságosság tekintetében nagyon hasonlóak az originátor molekulához. Fehérjemolekulák lévén a hatóanyag aminosav szekvenciája az eredetivel szükségszerűen azonos, de ezek bonyolult szerkezete és a gyártási módszerek (például poszttranszlációs modifikáció, 3D-struktúra stb.) kisebb mértékben eltérhetnek az eredeti molekulától, szemben a kémiailag azonos generikus készítményekkel (European Medicines Agency, 2017). A biohasonlók jelentőségét kizárólag kedvezőbb árukban lehet megjelölni. A biológiai szerek nomenklatúrájának logikája, hogy a terápiában meghatározó monoklonális antitestek (monoclonal antibody) „-mAb”, míg a fúziós proteinek „-cept” végződést kapnak (például etanercept). A monoklonális antitesteken belül az állati és humán struktúrát vegyesen tartalmazó kimérákat „-ximab” (például infliximab), a humanizált molekulákat „-zumab” (például tocilizumab), míg a teljesen humán készítményeket „-mumab” (például adalimumab), alternatívaként „-numab” vagy „-umab” végződéssel látják el. Fontos megjegyezni, hogy nagy molekulájú fehérjekészítményekről van szó, bevitelük nem szájon át, hanem szubkután injekció vagy infúzió formájában történik.

A biológiai kezelésben lévő potenciál maximális kiaknázásához fontos figyelembe vennünk a terápiás gyakorlat általános szempontjait. Ezek a helyes indikáció felállítása, a kontraindikációk mérlegelése, a beteg beleegyezése, a kötelező előszűrés elvégzése, a beteggondozás keretében a kezelés rendszeres monitorozása, valamint terápiás célértékek kitűzése és az azok elérésére való folyamatos törekvés (Strohal et al., 2015). A terápia megkezdésének alapja minden esetben a biztos diagnózis felállítása, mely nemzetközileg elfogadott diagnosztikai kritériumok alapján történik. Alapelv, hogy a legmodernebb metodikákkal történő kivizsgálást követően minden szakterületen kémiai betegségmódosító szerek adását kezdjük, és a jóval költségesebb biológiai készítmények használatára csak ezek eredménytelensége esetén, súlyosabb esetben kerül sor. A biológiai terápia során potenciálisan kialakuló mellékhatások között egyértelműen az infekciók és ezen belül a tuberkulózis a legfontosabbak, ezért ezek szigorú ellenjavallatot képeznek. Enyhébb általános mellékhatások és allergiás reakciók is létrejöhetnek, a gyógyszer ellen a fehérje immunogén hatása miatt ellenanyagok képződhetnek, ami másodlagos hatástalansághoz vezethet. A kezelés indításakor egyéb kontraindikációkat (például III–IV. stádiumú szívelégtelenség) is figyelembe kell venni. Fontos előfeltétel, hogy a beteg teljes körű tájékoztatást kapjon a terápia hatékonyságáról, az esetleges mellékhatásokról, a bevitel módjáról, és azt követően írásbeli beleegyezését (informed consent) adja a terápiához. Optimális esetben az orvos és a beteg közös döntést (shared decision) hoz a kezelést illetően. A kötelező előszűrés az általános és célzott laboratóriumi vizsgálatok mellett a tuberkulózis, a vírus hepatitiszek és bármely más infekció kizárására is ki kell hogy terjedjen. A rendszeres monitorozás feladata a mellékhatások mielőbbi kiszűrése, illetve a hatékonyság mérése, szükség esetén a terápia módosítása. A terápia eredményességének objektív lemérése céljából minden szakterületen különböző mérőszámokat vezettek be, melyek kitűzött célértékként szolgálnak. A célértékig történő kezelés (treat to target, T2T) a klinikusok számára általánosan követendő gyakorlattá vált. Gyulladásos betegségek esetén a legfontosabb a gyulladás aktivitásának jelentős csökkenése, illetve teljes klinikai megszűnése, vagyis a remisszió elérése (Abreu et al., 2017; Smolen et al., 2010).

A komoly személyi, tárgyi és intézményi hátteret megkövetelő, jelentős költ­ség­igényű biológiai terápiás ellátás Magyarországon az adott szakterületeken felállított szakorvosi centrumhálózathoz kötött. A betegek részére közfinanszírozott, térítésmentes ellátás szakmai minősége és költséghatékonysága így biztosítható a legjobban. Általánosságban leszögezhető, hogy a rendszer révén minden rászoruló beteg folyamatosan hozzájut a számára leginkább szükséges biológiai készítményhez (Poór, 2017).

Tematikus blokkunkban betekintést adunk az olvasónak a biológiai terápia különböző szakterületeken történő hazai alkalmazásáról, és bemutatjuk a kérdés egészséggazdasági vonatkozásait. Reméljük, hogy összeállításunkkal a hazai tudományos közösség nem orvos tagjainak érdeklődését is fel tudjuk kelteni.